В Ярославской области в настоящее время фондом взяты на лекарственное обеспечение 27 детей, страдающих шестью редкими и тяжелыми жизнеугрожающими заболеваниями. Стоимость необходимых им лекарств исчисляется сотнями миллионов рублей.


– Такую помощь сложно переоценить. Лечение детей инновационными препаратами улучшает их состояние, снижает тяжесть проявлений заболевания, а главное, дает надежду на изменение качества и продолжительности жизни, – отметила и. о. директора департамента здравоохранения и фармации Оксана Пиклун. – Наш департамент совместно с медицинскими организациями готовит и направляет заявки на обеспечение детей через фонд «Круг добра». При поступлении препаратов организуется их выдача, а также контроль за их применением в лечебных учреждениях.


С апреля 2021 года 10 детей со спинальной мышечной атрофией начали получать патогенетическое лечение препаратами «Спинраза» и «Рисдиплам». Специалисты областной детской клинической больницы ведут за каждым ребенком динамическое наблюдение и контролируют эффективность терапии.


– Освоение методики лечения детей со спинальной мышечной атрофией препаратами, закупаемыми через фонд при Минздраве РФ «Круг добра», стало главным делом 2021 года, – отметила главный врач больницы Марина Писарева. – Наблюдение за пациентами показало эффективность и безопасность использования данных лекарственных препаратов. У всех пациентов отмечаются хорошая переносимость терапии и отсутствие нежелательных реакций. У большинства детей наблюдаются увеличение выносливости, улучшение двигательной функции, замедление прогрессирования болезни, и только у двух пациентов не отмечено существенной положительной динамики.


Также на патогенетическое лечение взяты 11 детей с муковисцидозом, четверо из которых уже начали прием препаратов с явной положительной динамикой. Также получат помощь четыре ребенка с ахондроплазией, трое – с туберозным склерозом, по одному – с дефицитом лизосомной кислой липазы и прогрессирующей мышечной дистрофией Дюшенна. Готовятся документы на детей с первичным иммунодефицитом и буллезным эпидермолизом.